La stragrande maggioranza dei ricercatori, nel momento in cui pianifica uno studio o un esperimento, chiede a noi statistici se sia meglio randomizzare i propri pazienti (o comunque le proprie unità statistiche) in proporzione 1 a 1, oppure 1 a 2, 1 a 3 e via dicendo, nei bracci dei loro studi.
Ad esempio, quanti pazienti randomizzo nel braccio A? E quanti nel braccio B?
La questione può essere più complessa di quello che si crede, e più che rispettare rapporti “standard” (1:1, 1:2,…) l’allocazione dei pazienti dovrebbe tener conto di più fattori.
Ad esempio:
• se uno dei trattamenti ha costi molto alti, allora bisognerebbe allocare maggiormente nel braccio meno costoso;
• se la varianza di uno dei due bracci e diversa, bisognerebbe allocare maggiormente nel braccio con la varianza più alta.
• se il tuo studio è finalizzato a ottenere maggiori informazioni relativamente ad uno dei trattamenti (ad esempio dati sulla sicurezza del trattamento sperimentale rispetto al controllo) allora arruolerò più pazienti in quel braccio.
Chiaramente in un solo post non è possibile andare a descrivere tutti gli ipotetici scenari, ma facciamo un esempio, anche abbastanza banale.
Mettiamo che tu voglia confrontare un protocollo chirurgico con un trattamento farmacologico rispetto agli esiti di una malattia.
L’intervento chirurgico costa 6200 € per paziente;
il trattamento farmacologico costa 2400 € paziente.
L’ipotesi sperimentale di una unità di endpoint (ad esempio il punteggio di un questionario), con 5% di significatività e ti serve una potenza dell’80%.
Se tu usi le solite formule per calcolare il Sample Size otterresti 283 pazienti: 141 nel gruppo A, 142 nel gruppo B.
Lavorando in modo approfondito, invece, sull’analisi di potenza, usando qualche formuletta un po’ più complessa, potresti arruolare 299 pazienti.
Ma come: più pazienti? Si: 299 pazienti, di cui 115 nel braccio della chirurgia, e 184 in quello del trattamento farmacologico, mantenendo significatività e potenza prestabiliti.
Facciamo due conti e vedrai che avrai risparmiato diverse migliaia di euro.
Nel primo caso verranno spesi 874mila+340mila=1.214.000 Euro.
Nel secondo caso verranno spesi 713mila+441mila=1.164.000 Euro.
Hai risparmiato 50 mila euro. Praticamente due assegni di ricerca di un anno.
Ripeto: questo è solo un esempio.
Il messaggio è: attenzione, se stai progettando uno studio, non sempre le formulette prestabilite ti aiutano a portare a casa il risultato. Uno studio più approfondito del progetto ti può permettere di ottenere i risultati che stai cercando nel rispetto delle risorse che hai a disposizione.